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[이데일리 송영두 기자] 맥킨지가 6월 공개한 보고서에 따르면 글로벌 벤처캐피탈들은 지난해 바이오 분야에 약 340억 달러를 투자한 것으로 나타났다. 한국바이오협회 ‘글로벌 벤처투자가 집중된 6개 바이오 플랫폼 기술’ 리포트에 따르면 2016년 세계적으로 2200개 바이오 스타트업에 투자했으며, 2021년까지 3100개로 증가했다.

특히 2021년 340억 달러 이상을 바이오 스타트업 기업들에게 투자했다. 이는 2020년 총 160억 달러의 두 배가 넘는 수치다. 2019년부터 2021년까지 치료기반 바이오텍에 520억 달러 이상 투자했고, 그 중 346억 달러는 플랫폼 기술 신생기업에 투자했다. 벤처캐피털들은 6가지 바이오 플랫폼 기술에 집중 투자했다. 그 기술들에 대해 알아본다.

세포치료제 2.0

세포치료제는 2017년 최초 키메라 항원 수용체(CAR-T) 치료제가 승인된 후 효능이 입증되면서 혈액 악성 종양 치료에 혁명을 일으켰다. 특히 고형암 등 정복하지 못한 질병을 해결할 수 있는 잠재력을 인정받았다. CAR-T 세포와 관련된 염증성 사이토카인 방출 증후군 등 부작용 문제로 연구자들은 환자 세포를 활용하고 수정하는 방법을 연구하고 있다. 2019년부터 2021년까지 2세대 노력에 대한 자금 지원이 이뤄졌다. 기업들은 선천성 면역세포 활용, 합성 유전자 회로를 통한 정밀제어, 생체 내 치료 등 새로운 접근방식을 시도하고 있다.

차세대 유전자 치료제

DNA와 RNA를 편집하고 조절해 유전질환에 탁월한 치료효과를 제공하고 있다, 영구적이며 정확한 유전자 삭제 및 생체 외 수정을 가능하게 하는 편집으로 계속 진화하고 있다. 크리스퍼 캐스9 유전자 편집은 제한된 범위의 편집만 가능하며, 영구적인 DNA 손상, 돌연변이 유발 등의 안전성 문제가 제기되고 있다. 기업들은 기존 유전자 요법의 문제를 극복하기 위해 새로운 RNA 및 편집도구 개발, 새로운 뉴클리아제, 비 뉴클리아제 편집 등의 차세대 개발전략에 집중하고 있다.

정밀의학

유전자, 환경 및 생활방식의 개인적 다양성을 고려한 치료의 효과를 극대화하는 방식이다. 인공지능과 결합된 데이터 분석의 발전으로 시장이 확대되고 있다. 1세대 정밀질단은 알려진 바이오마커와 돌연변이만 감지할 수 있다. 치료에 반응하지 않는 하위그룹이 있어 고유한 질병 하위 집단의 추가 식별이 필요하다. 기업들은 다중오믹스 분석을 통한 질병의 조기발견, 새로운 바이오마커 발견 플랫폼, 게놈 분석을 통한 질병 예방 및 치료에 집중하고 있다.

머닝러신 기반 약물 발견

분자 행동을 예측하는 컴퓨터 모델링 시뮬레이션을 통해 효과적인 약물 설계 및 최척화가 가능해졌다. 하지만 고품질 데이터의 부족과 일반화의 부족, 해석 불가능한 알고리즘 등으로 약물 발견의 효율성과 정확성을 높이기에 제한적인 상황이다. 기업들은 단백질, RNA-스플라이싱 부위 등을 포함해 확인된 질병 표적 범위를 확장하고 있다. 러신머닝 모델의 일반화를 위해 하나의 예측모델을 적용하고, 리드 검증 및 최적화 등 새로운 방법을 개발하고 있다.

약물 투여 불가능한 표적 타겟기술

인체에 있는 질병관련 단백질의 최소 85%는 약물을 사용할 수 없다. 따라서 표적화하기 어려운 단백질 및 치료하기 어려운 질병에 약물을 전달하는 분야에 투자자들의 관심이 증가하고 있다. 단백질의 소분자 약물에 대한 내성, 단백질 기능이 쉽게 변경되지 않는 표적의 제한된 효과, 검증된 표적의 부족 등의 한계가 존재한다. 기업들은 이전에 알려지지 않은 결합 부위 식별, 질병 유발 단백질의 분해, 새로운 질병 표적 개발로 약물 치료가 불가능한 표적 및 질병 해결을 위한 새로운 플랫폼을 개발 중이다.

새로운 약물전달 방법

더 많은 치료법이 질병 특이적 세포를 표적으로 하는 강력한 매개체에 의존함에 따라 약물 전달은 상당한 발전을 하고 있다. 정맥 내 지질나노 입자는 주로 간을 표적으로 하는 등 접근이 제한적이다. 일부 전달방법은 면역체계를 촉발해 부작용 발생의 위험이 존재한다. 기업들은 새로운 벡터 캡시드 개발, 엑소좀 등의 신체 자연신호 기반 전달방법, 지질조성을 최적화한 나노입자 등의 새로운 기술을 활용하 약물전달 플랫폼을 개발하고 있다.