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[이데일리 나은경 기자]현재 코아스템(166480)이 보유 중인 파이프라인은 총 8개다. 이중 임상 단계에 진입한 파이프라인은 임상 2상 후 2014년 식품의약품안전처(식약처)의 조건부 품목허가를 받아 국내 시판 중인 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’를 포함해 다계통위축증 치료제, 루푸스 치료제까지 총 세 개다.

현재 개발 중인 신약 모두가 희귀질환 치료제다. 이중 루푸스 및 루푸스 신염 치료제인 ‘CE211AT15’는 지난 2016년 130억원에 한림제약으로 기술이전됐다. 코아스템은 당시 선급금(업프론트)으로 15억원을 받았고 이후 2020년 초엔 임상 1상 종료에 따른 마일스톤으로 한번 더 15억원을 받았다.

코아스템 파이프라인 (자료=코아스템)

개발 중인 신약후보물질들이 희귀질환을 주로 겨냥하는 데 대해 김경숙 코아스템 대표는 희귀질환 환자들의 삶의 질을 개선하고 기대수명을 높이겠다는 사명감과 개발 성공 가능성을 이유로 들었다. “줄기세포치료제를 연구하면서 치료대안이 없어 절박한 희귀질환 환자들을 많이 봤고 이들을 위한 일을 하겠다고 결심했다. 아울러 바이오벤처로서도 희귀질환을 겨냥하는 것이 유의미한 사업전략이다.” 희귀질환의 경우 환자 수가 적기 때문에 임상시험 규모를 작게 할 수 있어 비용이 적게 들고 치료대안이 없기에 환자 모집도 용이하다는 것이 김 대표의 설명이다.

그는 “희귀질환 치료제는 신속허가나 조건부허가를 받을 수 있는 확률이 높고 미충족 의료수요도 크기 때문에 상대적으로 실패에 대한 리스크를 헤지(상쇄)해 가면서 신약개발을 할 수 있다”고 부연했다.

자사의 유망 파이프라인을 조기 기술이전함으로써 경쟁 약물을 개발하는 글로벌 빅파마들에 의해 사장될 수도 있는 길을 택하기보다는, 실제로 신약개발까지 가능한 약물을 책임감 있게 개발하는 데 초점을 두겠다고도 했다.

김 대표는 “줄기세포 치료제의 경우 제조 경험을 가진 제약사가 드물어 우리가 직접 제조까지 하는 것이 더 효율적이라고 봤다”면서도 “다만 우리는 개발 능력이 좋은 회사일 뿐 판매, 마케팅 분야에서는 약점이 있다는 것을 알고 있다. 뉴로나타-알주도 임상 3상 데이터가 나오면 본격적으로 기술이전에 나설 것”이라고 덧붙였다.

그는 “뉴로나타-알주의 경우 임상 3상이 안정권에 들어서면 그때 프리미엄을 붙여 기술이전을 하는 것이 우리 회사 입장에서도, 리스크를 헤지하고 싶은 글로벌 빅파마 입장에서도 이득”이라며 “데이터가 모이면 다른 데 공개하기 전에 제일 먼저 보내달라고 요구하고 있는 글로벌 빅파마들이 있다”고 귀띔했다. 회사측은 뉴로나타-알주 임상 3상이 마무리 단계에 접어드는 2024년 초 기술이전 성과가 나올 수 있을 것으로 기대하고 있다. 회사 관계자는 “뉴로나타-알주가 글로벌 시장에서 시판될 경우 북미시장에서만 연간 5000억원 규모의 매출을 낼 것으로 예상하고 있다. 기술이전 계약 역시 이를 바탕으로 진행될 것”이라고 언급했다. 예상 매출액은 연간 북미에서 루게릭병 신규 환자가 4500명씩 발생한다는 기존 통계를 기반으로 유효구매환자가 최소 1000명일 때를 가정한 수치다. 약값은 환자 한 명당 연간 5회 투약을 기준으로 5억원을 가정했다.

최근에는 박건우 고려대 의과대학 신경과학교실 교수를 사외이사로 선임했다. 김 대표는 “박 교수는 파킨슨병·치매·소뇌위축증 분야 권위자로 희귀질환에 관심이 많고 연구개발(R&D) 분야 경험도 많다”며 “코아스템이 개발 중인 신경계 퇴행성 질환, 희귀질환 치료제 연구를 하는 데 있어 방향성을 잡아줄 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 했다.