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[이데일리 김진수 기자] 샤페론이 개발 중인 세계 최초 염증복합체 억제기전 아토피 피부염 치료제 ‘누겔’(Nugel)의 미국 식품의약국(FDA) 임상 2b상 파트1 시험이 마무리됐다.

(사진=샤페론 홈페이지)

샤페론은 FDA 규제 가이드라인에 따라 독립적으로 운영되는 ‘안전성모니터링위원회’(SMC)가 누겔의 임상 2b상 파트1의 임상결과를 심사했으며, SMC로부터 후속 임상 2b상 파트 2 시험을 지속하라는 권고를 받았다고 14일 밝혔다.

이번 임상 2b상 파트1 시험은 본격적인 효능시험 전에 미국 내 다인종을 대상으로 안전성을 선행 평가하기 위해 FDA의 권고에 따라 진행됐다. 앞서 국내에서 시행한 임상 2a상 보다 더 정밀한 약물의 안전성과 유효 용량 범위를 확인하기 위해 다인종 33명을 대상으로 누겔의 용량을 최대 8배까지 증량했으며, 시험기간도 2배 늘여 8주간 투약했다.

누겔은 총 4개의 용량과 위약을 투약해 평가한 안전성 시험에서 약물 관련 이상반응이 각 시험군당 0명 또는 1명, 위약군은 2명이 발생했다. 약물과 직접적인 관련이 있는 부작용은 위약군과 비교해 차이가 없을 정도로 안전함이 확인됐다. 또한 약물과 관련한 중대한 부작용이 한 건도 관찰되지 않아 고용량, 장기간 투약시에도 안전성이 확인됐다.

아토피 약물의 효능을 평가하는 ‘EASI’ 점수에서도 누겔은 현재 시판 중인 경쟁약보다 우수한 효능을 보였다. 특정 용량에서 100%의 환자가 통계적으로 유의미한 ‘EASI 50’ 평가지표를 충족(위약은 44%가 충족)하기도 했다.

비록 환자수는 적지만 약물효과에 대한 매우 긍정적인 결과로, 현재 시장에서 경증 및 중등증 아토피 환자를 대상으로 FDA 승인을 받은 경쟁 약물들(위약 대비 EASI 50 평가지표 15~40%)과 비교하더라도 우수한 효과라 할 수 있다.

아토피 피부염 치료제의 품목 허가에 중요한 임상시험의 주요 성공지표인 ‘IGA-TS’에서도 누겔은 특정 용량군에서 위약 대비 39% 이상 임상관해가 확인됐다. 이는 가장 뛰어난 효과를 보이고 있는 경쟁약물 대비 동등 수준의 IGA-TS일 뿐 아니라 FDA 승인을 받은 다른 치료제들과 비교해도 효능이 우수했다.

샤페론은 이번 SMC의 권고를 바탕으로, 기존 4곳에서 미국과 국내 병원 각각 4 곳을 추가해 총 12개 병원에서 다양한 인종 177명의 환자를 대상으로 파트2 임상 시험을 진행할 예정이다.

샤페론 관계자는 “현재까지 가장 우수한 효과가 있다고 평가받고 있는 경쟁약이 잠재적인 암발생 부작용 위험성으로 인해 블랙박스 경고문을 포장지에 인쇄해 시판하고 있다”며 “누겔은 차별화된 염증복합체 억제 기전으로 우수한 효능과 장기간 투약해도 부작용이 없기 때문에 상용화될 경우 글로벌 시장에서 경쟁 우위를 확보할 수 있을 것”이라고 말했다.

그는 이어 “누겔의 미국 임상2b상 파트1 데이터를 바탕으로 ‘BFC글로벌헬스케어 컨퍼런스’, ‘JP모건 헬스케어 컨퍼런스’에서 글로벌 제약사들과 기술이전 논의가 활발히 진행되고 있다”며 “파트1 시험을 통해 안전성과 유효성에 대한 긍정적인 결과가 확인돼 상용화 가능성이 높아졌기 때문에 글로벌 제약사들과 기술이전이 가속화될 것으로 전망된다”고 강조했다.

한편, 글로벌 시장에서 판매 중인 아토피 피부염 치료제는 크게 ‘JAK 억제제’와 ‘PDE4 억제제’가 있다. 2025년 JAK억제제는 약 2조3000억원, PDE4 억제제는 약 1조5000억원의 매출을 기록할 것으로 예상되고 있다. 글로벌 아토피 피부염 치료제 시장은 연평균 8.2%의 성장률을 보이고 있으며, 2032년에는 약 37조9000억원에 이를 것으로 전망된다.