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화이자, 듀센형 근이영양증 치료제 글로벌 임상 3상 재개
  • 환자 사망하는 치명적 부작용으로 지난해 12월 임상 중단돼
    "환자 기저 심장 기능 장애와 다른 질병 갖고 있었어"
    FDA 임상보류 해제…임상에 환자 모니터링 7일 추가돼
  • 등록 2022-04-29 오후 5:00:09
  • 수정 2022-04-29 오후 4:58:49
[이데일리 이광수 기자] 화이자(PFE)가 듀센형 근이영양증(DMD, Duchenne muscle dystrophy)유전자 치료제 임상을 재개한다. 임상 1b상에서 참여한 환자가 사망해 미국 식품의약국(FDA)이 임상을 보류했는데, 이번에 보류를 해제하면서 임상을 재개 할 수 있게됐다.

화이자는 28일(현지시각) DMD 유전자 치료제로 개발 중인 ‘포다디스트로진 모바파보벡(fordadistrogene movaparvovec)’에 대해 FDA가 임상보류를 해제하면서 임상을 재개한다고 밝혔다. 지난해 12월 임상1b상에서 환자가 사망했다는 사실이 밝혀지면서 중단됐던 글로벌 3상 연구가 11개국에서 다시 시작하게 되는 것이다.

임상1b상에서 발견된 치명적인 부작용은 걸을 수 없는 환자에서 발생했다. 지난해 11월 모든 연구가 즉시 중단된 바 있다. 화이자는 “환자가 기저 심장 기능 장애와 함께 더 진행된 질병을 갖고 있었다”고 설명했다.

화이자는 임상3상 을 재개하기 위해 임상설계 수정 사항을 따른다. 수정된 설계 내용에는 유전자 요법 투여 후 환자를 면밀하게 모니터링 할 수 있도록하는 7일의 입원기간이 포함됐다.

듀센형 근이영양증은 주로 남아에게 발병하며 남아 3500명당 1명꼴로 영향을 미치는 것으로 알려진 유전질환이다. 3~5세 남아에서 뚜렷이 구분되기 시작하며 보통 12세부터는 보행에 장애를 가지게 돼 20세 이후부터는 호흡근의 약화로 조기 사망하는 질환이다. 듀센형 근이영양증을 치료할 수 있는 근원적인 약물은 없다. 스테로이드를 사용해 질환의 발현을 지연시키거나 합병증을 관리해 주는 정도다.

미국을 포함해 영국과 캐나다, 대만, 스페인, 벨기에의 규제 당국은 3상 연구의 재개를 승인했다. 추가 글로벌 검토도 진행중이다.

브렌다 쿠퍼스톤(Brenda Cooperstone) 화이자 글로벌 제품 개발 희귀병 최고 개발 책임자(CDO)는 “듀센형 근이영양증은 치료 옵션이 매우 제한된 파괴적인 질병”이라며 “유전자 요법이 질병 진행에 상당한 영향을 미칠 가능성이 있다고 믿는다”고 말했다.

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