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[이데일리 김새미 기자] 마루테라퓨틱스는 자체 개발 중인 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 키메라항원수용체-자연살해(CAR-NK) 치료제가 교모세포종 동물 효능 실험에서 교모세포종에 유의미한 종양 감소 효과를 확인했다고 22일 밝혔다.

GBVA 마우스 모델에서의 iPSC CAR-NK 효능 실험 결과 (자료=마루테라퓨틱스)

마루테라퓨틱스는 iPSC로 유도된 자연살해(NK)세포에 유전자 편집 과정을 더해 CAR-NK를 개발했다. 이를 고형암에 적용하기 위해 종양미세환경 주위의 혈관을 타깃으로 하는 전략을 수립하고 관련 연구를 진행했다.

마루테라퓨틱스는 서울대와 공동으로 진행한 연구에서 인간 혈관을 포함한 교모세포종(GBVA)을 이식한 마우스에 CAR-NK 세포를 주입한 결과, 대조군에 비해 종양의 크기가 유의하게 감소함을 확인했다. 마루테라퓨틱스는 이번 연구 결과를 바탕으로 임상 진입을 위한 비임상 독성 시험에 돌입할 계획이다.

마루테라퓨틱스는 기존의 환자맞춤형 치료제를 iPSC와 유전자편집 기술을 통해 대량 생산과 즉시 투여 가능한 기성품(Off-the-shelf) 치료제로 대체하는 것을 목표로 하고 있다. 마루테라퓨틱스는 iPSC를 활용하기 위한 핵심 기술인 세포 리프로그래밍, 유전자 편집, 세포분화 기술을 통해 독자적인 iPSC 플랫폼을 완성했다. 여기에 초고속 CAR 탑재 플랫폼, 고형암 타깃 플랫폼을 통해 연구개발을 고도화하고 있다.

안상만 마루테라퓨틱스 대표는 “이번 교모세포종 연구결과로 인해 마루가 개발하는 CAR-NK의 고형암 치료 가능성을 확인했다”며 “미국암연구학회(AACR) 등 해외 학회로 연구 결과를 소개해 국내외 기업과 파트너십을 맺는 것은 물론 외부 투자유치에도 적극 나설 것”이라고 말했다.

이번 연구 결과는 최근 국제 학술지 ‘생물의학 및 약물치료’(Biomedicine & Pharmacotherapy)에 게재됐다. 마루테라퓨틱스는 내달 5일 미국 샌디에이고에서 개막하는 AACR 2024에서 이번 동물실험 결과를 발표할 예정이다.